基因治疗时代来临，如何才能让百姓用得起？听听专家怎么说

在生物医疗领域，基因治疗是当之无愧的“明星”之一，承载着数百种先天遗传罕见疾病和多种后天性疾病治疗甚至治愈的希望。经过几十年年曲折式的发展，基因治疗的时代终于来临，不仅陆续有新的基因治疗产品获批上市，也有越来越多的公司重金涌入这一赛道。

基因治疗到底是什么？它的关键核心技术主要是哪些？如何让百姓用得起基因治疗药物？基因治疗赛道的投资逻辑又是什么？

10月22日，第一财经大直播风口调研“医”场干货（观看直播），本期节目将带领大家走近基因治疗，从技术、产业、投资等多方面进行深入探讨。

目前全球范围内上市的基因治疗药物覆盖了哪些疾病？

高特佳投资执行合伙人王海蛟介绍，基因治疗最早在全球的应用是从罕见病和先天性遗传病开始的，学过生物学的都知道中心法则，基因决定了最后的生命体。

上海交通大学系统生物医学研究院研究员蔡宇伽表示，目前全世界已经获批基因治疗药物各个国家加起来一共有20种，有针对肿瘤的，有针对严重的免疫缺陷症的，有针对视网膜疾病的，各个系统都涵盖到了。将来它还可以拓展到其他病毒性疾病的治疗，比如说HIV以及疱疹病毒感染，目前这两个病毒感染是无药可以根治的。

蔡宇伽指出，目前基因治疗的策略主要是通过基因替换的策略，基因编辑策略目前仍在临床进行当中。

在基因治疗中，载体到底扮演什么角色？

王海蛟表示，可以简单把载体理解为是快递员，或者运输工具。基因治疗的药物载体很重要的一个原因是如何把有效的物质输送到体内，一是要输送的量，比如说100，到体内的时候最好还有100。效率低下引起安全性的问题，还有就是输送的目的地要准确，这是它重要的原因。

蔡宇伽补充道，基因治疗可以说是一种递送的药物，递送技术可以分为两大类，一类是病毒载体，一类是非病毒载体。

他指出，病毒载体现在临床上获批的药物有基于逆转录病毒，有基于慢病毒，有基于腺相关病毒，这三种病毒前两种是整合型的，腺相关病毒一般认为它是非整合的，尽管它是有部分的背景整合。另外一种基因治疗的载体叫非病毒载体，包括纳米脂质体。

蔡宇伽表示，总的而言，病毒性载体它的发展较快，已经有基因治疗药物获批上市，它的优点是效率高，缺点是成本也高。非病毒载体它的发展临床阶段要慢一些，它的优点是成本低，缺点就是效率也低一些。

未来还有哪些技术壁垒需要突破？

蔡宇伽认为，载体技术的壁垒有两个方面，一个是细胞的靶向性，未来的基因治疗技术可以把病毒载体或者非病毒载体直接打到患者体内，这种载体它会自动的去找到相关的细胞，然后进行修复或者改造，这个非常关键，这样可以把基因治疗的流程缩短，从而把成本降下来，让老百姓用得起。

另外一方面是整合的病毒载体，比如说想要慢病毒，它是一种近似随机的整合，理论上存在一定的风险，如果将来能够控制这个慢病毒，让它整合到想整合的地方，那么基因治疗载体所面临的安全性问题就完全解决了。

中国基因治疗行业是否形成了完整的产业链？

王海蛟表示，目前中国的基因治疗行业应该说已经形成了一个初步具备的产业链，按照这张图来看，毫无疑问中上游的厂商它已经获得了收入，产生了利润，因为它本质上有点像服务商，只要你想进行产品开发，就得用到它的服务。下游主要是产品商，比如我是做药物开发的，要药物上市之后才能获得收入来源。从长期来看，下游的药品一旦能够上市销售，给它的回报是长期的、稳定的。

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