基因治疗是什么? 老百姓用得起吗? 对话救儿父亲: 我为什么买不到基因治疗的药？

在风口调研之揭秘基因治疗研发和商业化之路节目中，第一财经记者采访到了为身患罕见病的孩子而自学基因编辑的父亲徐伟，他坦言花费大量金钱和精力自己搞药物研发实属无奈，基因治疗因为成本高、受众少的原因，很少有药企愿意做。但建议通过自学，了解自己的疾病，就会发觉没有想象中那么绝望。

基因治疗到底是什么？它的关键核心技术主要是哪些？如何让百姓用得起基因治疗药物？基因治疗赛道的投资逻辑又是什么？

目前全球范围内上市的基因治疗药物覆盖了哪些疾病？

高特佳投资执行合伙人王海蛟介绍，基因治疗最早在全球的应用是从罕见病和先天性遗传病开始的，学过生物学的都知道中心法则，基因决定了最后的生命体。

上海交通大学系统生物医学研究院研究员蔡宇伽表示，目前全世界已经获批基因治疗药物各个国家加起来一共有20种，有针对肿瘤的，有针对严重的免疫缺陷症的，有针对视网膜疾病的，各个系统都涵盖到了。将来它还可以拓展到其他病毒性疾病的治疗，比如说HIV以及疱疹病毒感染，目前这两个病毒感染是无药可以根治的。

蔡宇伽指出，目前基因治疗的策略主要是通过基因替换的策略，基因编辑策略目前仍在临床进行当中。

在基因治疗中，载体到底扮演什么角色？

王海蛟表示，可以简单把载体理解为是快递员，或者运输工具。基因治疗的药物载体很重要的一个原因是如何把有效的物质输送到体内，一是要输送的量，比如说100，到体内的时候最好还有100。效率低下引起安全性的问题，还有就是输送的目的地要准确，这是它重要的原因。

蔡宇伽补充道，基因治疗可以说是一种递送的药物，递送技术可以分为两大类，一类是病毒载体，一类是非病毒载体。

他指出，病毒载体现在临床上获批的药物有基于逆转录病毒，有基于慢病毒，有基于腺相关病毒，这三种病毒前两种是整合型的，腺相关病毒一般认为它是非整合的，尽管它是有部分的背景整合。另外一种基因治疗的载体叫非病毒载体，包括纳米脂质体。

蔡宇伽表示，总的而言，病毒性载体它的发展较快，已经有基因治疗药物获批上市，它的优点是效率高，缺点是成本也高。非病毒载体它的发展临床阶段要慢一些，它的优点是成本低，缺点就是效率也低一些。

未来还有哪些技术壁垒需要突破？

蔡宇伽认为，载体技术的壁垒有两个方面，一个是细胞的靶向性，未来的基因治疗技术可以把病毒载体或者非病毒载体直接打到患者体内，这种载体它会自动的去找到相关的细胞，然后进行修复或者改造，这个非常关键，这样可以把基因治疗的流程缩短，从而把成本降下来，让老百姓用得起。

另外一方面是整合的病毒载体，比如说想要慢病毒，它是一种近似随机的整合，理论上存在一定的风险，如果将来能够控制这个慢病毒，让它整合到想整合的地方，那么基因治疗载体所面临的安全性问题就完全解决了。

中国基因治疗行业是否形成了完整的产业链？

王海蛟表示，目前中国的基因治疗行业应该说已经形成了一个初步具备的产业链，按照这张图来看，毫无疑问中上游的厂商它已经获得了收入，产生了利润，因为它本质上有点像服务商，只要你想进行产品开发，就得用到它的服务。下游主要是产品商，比如我是做药物开发的，要药物上市之后才能获得收入来源。从长期来看，下游的药品一旦能够上市销售，给它的回报是长期的、稳定的。

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