从临床数据出发 中国医生探索阿尔茨海默药研发新思路
多年来，研究人员一直没有停止对针对阿尔茨海默病的药物研发，但收效甚微。近日，华山医院神经内科郁金泰教授团队改变了研究思路，从患者的临床数据入手，综合运用新型的多组学整合研究策略，并成功发掘出多个有望成为治疗这种疾病药物的新靶点。
新药研发应从患者出发
第一财经记者从华山医院了解到，上述最新研究成果已经发表在神经精神领域顶级期刊《分子精神病学》上。研究的主要发现包括ACE等7个基因可以在转录和表达水平上不同程度地调控老年痴呆的发生，其中存在因果关系，有望作为药物治疗新靶点。
郁金泰对第一财经记者表示：“我们把患者的临床数据作为研究的突破口，不仅从基因和疾病的发生因果关联进行验证，还结合了转录组学、蛋白组学等，对基因变异、转录和蛋白表达水平与老年痴呆发生的关系进行分析全面分析，这种研究策略能够更加直接和快速地发现靶点。”
他还介绍称，研究借助一种名为“孟德尔随机化分析方法”来判断因果关系，在大脑和血清标本双组织中，进行了系统的探索。
阿尔茨海默病又称作老年痴呆症，是当今全球面对的严峻健康挑战，迄今未有非常有效逆转或治愈痴呆的有效策略。针对该疾病，传统病理改变-Aβ的药物研发进展不顺，开发新的药物治疗靶点将解决巨大的未被满足的医疗需求。
郁金泰所在的华山医院作为国家神经疾病医学中心，目标是建设临床研究型病房，通过建立临床队列，把全国的临床资源转化为临床研究型的资源，做出更高质量的一流临床研究成果。
郁金泰对第一财经记者表示，由于阿尔茨海默病复杂的发病机制至今谜底未被揭开，给药物的研发带来了巨大的挑战。
“新药研发应该从患者角度思考，科学地实现精准的个体化治疗，通过在临床早期引入如生物标志物在内的科学评价指标，更早更准地找到可能获益的目标患者人群开展研究，使新药更快获得支持上市的数据，尽快上市，使更多患者更早获益。”郁金泰对第一财经记者说道。
阿尔茨海默病的精准治疗时代
全世界的科学家都在寻找哪些关键的分子蛋白基因在疾病中起到病因性的作用。郁金泰对第一财经记者表示：“阿尔茨海默病治疗领域像肿瘤一样，已经迈入了精准靶向治疗的时代。这个时代将以生物标志物支持下的早期诊断和生物特异性疗法为特色。”
香港科技大学叶如玉教授领导的国际研究团队近期也成功研发出一种新型全脑基因编辑技术，在小鼠模型中证明可以改善阿尔茨海默症病的病理症状，有潜力发展成为该疾病的新型长效治疗手段。
中国罹患家族性阿尔茨海默病（FAD）的人口规模就超过50万。FAD是一种遗传性阿尔茨海默病，通常60岁之前发病。郁金泰对第一财经记者表示，FAD患者有明确的遗传致病基因，可以通过基因检测在临床症状出现前就明确诊断。
不过基因编辑技术目前在疾病治疗方面仍然面临挑战。中科院生物与化学交叉研究中心一位从事神经退行性药物研发的研究人员对第一财经记者表示：“基因编辑技术目前仍然缺乏有效的递送工具，难以将药物递送到人体所需要的器官，比如大脑。”
尽管挑战重重，但科学家认为，只要找到科学研究的思路和方法，技术方面的问题都能迎刃而解。今年6月，美国食品药品管理局（FDA）加速批准近20年来的首款阿尔茨海默病新药物，引发行业巨大争议。但研究人员认为，尽管该药物的疗效具有争议，美国FDA的获批预示着阿尔茨海默病治疗领域新时代的到来，该举措也将推动全球对阿尔茨海默药物的研发进程。
“中国正处于新药研发最好的时期。”上述研究人员对第一财经记者说道，“国家新发布的政策将临床需求作为新药研发的导向，也就是从源头上鼓励支持新药创新，这将会推动更多新靶点的发现，满足更多未被满足的临床需求。”
他同时指出，未来的药物研发将要从疾病发病的生理机制入手，而不是简单地对药物的化学结构做些调整。“这就需要生物学和化学的交叉结合，从发病机制来证明药物对于疾病治疗的效果。”他对第一财经记者表示。
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