金斯瑞生物科技(01548)：接受西达基奥仑赛治疗的患者继续显示高达98%客观缓解率
智通财经APP讯，金斯瑞生物科技(01548)公布，公司非全资附属公司传奇生物科技股份有限公司(传奇生物)于2021年12月13日(纽约时间)宣布了CARTITUDE临床开发项目研究西达基奥仑赛(cilta-cel)治疗多发性骨髓瘤的最新数据，这些结果已在2021 年第63届美国血液学会(ASH)年会上发布。西达基奥仑赛是一款在研的靶向B细胞成熟抗原(BCMA)嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法，用于骨髓瘤的一次性治疗。
口头报告(第549号摘要)中提到，在对97名复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)患者进行的1b/2期CARTITUDE-1研究的长期结果中，继续显示高达98%客观缓解率(ORR)。在21.7 个月的随访后，83%的接受西达基奥仑赛治疗的患者达到了严格意义的完全缓解(sCR)，高于中位数约1年随访时报告的67% sCR。而且，95%的患者获得了非常好的部分缓解 (VGPR)及以上。中位无进展生存期(PFS)和中位总生存期(OS)尚未达到，不过2年无进展生存率(PFS)为61%(95%CI，48.5–70.4)，2年总体生存率(OS)为74%(95%CI，61.9–82.7)。在 61名微小残留病灶(MRD)可评估的患者中，92%的患者呈现10–5MRD阴性，6个月以上及 12个月以上持续MRD阴性患者的2年无进展生存率(PFS)分别为91%(95%CI，67.1–97.8)和 100%。
首次缓解的中位时间为一个月(范围为0.9–10.7)，最佳缓解的中位时间为2.6个月(范围为 0.9–17.8);完全缓解及以上的中位时间为2.9个月(范围为0.9–17.8)。长期随访资料未观察到新的安全信号，自1年左右中位随访以来，未发生新的与西达基奥仑赛相关的神经毒性事件和治疗期间出现的运动和神经认知不良事件(TEAEs)(MNT)。在CARTITUDE临床开发项目中，采取缓解措施已使相关不良事件发生率降至0.5%。
在今年ASCO上公布的18个月随访资料中，观察到的最常见的血液学不良事件(AE)是：中性粒细胞减少症(96%)、贫血症(81%)、血小板减少症(79%)、白细胞减少症(62%)以及淋巴细胞减少症(53%)。在18个月时，在95%的患者中观察到某一级别的细胞因数释放综合症 (CRS)，中位持续时间为4天(范围1–97)，中位发病时间为7天(范围1–12)。在92名CRS的患者中，95%的患者经历了1/2级事件，91名患者(99%)在14天内CRS得到解决，在21%(n = 20)的患者中观察到某一级别的神经毒性，在10%(n = 10)的患者中观察到3级或更高的神经毒性。
CARTITUDE-1研究的亚组分析中(摘要#3938)显示，在大多数经过多重治疗的RRMM亚组患者中，对西达基奥仑赛的反应持续时间长达2年。所有亚组患者的客观缓解率(ORR) 范围为95%至100%，包括那些具有高风险细胞遗传、国际分期系统(ISS)III期、基线骨髓细胞≥60%和存在基线浆细胞瘤的患者。在ISS III期、高风险细胞遗传和存在基线浆细胞瘤的患者中，中位反应时间、2年无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)短一些。各个亚组的西达基奥仑赛安全性与总体人群一致，未发现新的安全性信号。
此外，口头报告(摘要#550)中也介绍了CARTITUDE-1治疗与真实世界临床研究(RWCP) 标準治疗的调整后间接对比。针对CARTITUDE-1的调整后对比研究中，接受西达基奥仑赛治疗患者对比RWCP组患者展示出显着提高的客观缓解率(ORR)、完全缓解及以上 (≥CR)、非常好的部分缓解(≥VGPR)、无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)。
在ASH年会上，传奇生物还展示了其新型三特异性单域抗体(VHH) CAR-T，即LCAR-AIO 的首个临床前体内资料。 LCAR-AIO靶向三种抗原-CD19、CD20和CD22。三特异性CAR-T 技术可能有潜力用于治疗已经接受CD19 CAR-T疗法的复发性B细胞淋巴瘤患者。
1、 联康生物科技集团(00690)延长华生元销售股份完成最后截止日期
2、 港股恒指微幅低开，生物科技股集体反弹，制裁名单不涉及医药公司
3、 百济神州登陆科创板 成全球首家三地上市的生物科技公司
口头报告(第549号摘要)中提到，在对97名复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)患者进行的1b/2期CARTITUDE-1研究的长期结果中，继续显示高达98%客观缓解率(ORR)。在21.7 个月的随访后，83%的接受西达基奥仑赛治疗的患者达到了严格意义的完全缓解(sCR)，高于中位数约1年随访时报告的67% sCR。而且，95%的患者获得了非常好的部分缓解 (VGPR)及以上。中位无进展生存期(PFS)和中位总生存期(OS)尚未达到，不过2年无进展生存率(PFS)为61%(95%CI，48.5–70.4)，2年总体生存率(OS)为74%(95%CI，61.9–82.7)。在 61名微小残留病灶(MRD)可评估的患者中，92%的患者呈现10–5MRD阴性，6个月以上及 12个月以上持续MRD阴性患者的2年无进展生存率(PFS)分别为91%(95%CI，67.1–97.8)和 100%。
首次缓解的中位时间为一个月(范围为0.9–10.7)，最佳缓解的中位时间为2.6个月(范围为 0.9–17.8);完全缓解及以上的中位时间为2.9个月(范围为0.9–17.8)。长期随访资料未观察到新的安全信号，自1年左右中位随访以来，未发生新的与西达基奥仑赛相关的神经毒性事件和治疗期间出现的运动和神经认知不良事件(TEAEs)(MNT)。在CARTITUDE临床开发项目中，采取缓解措施已使相关不良事件发生率降至0.5%。
在今年ASCO上公布的18个月随访资料中，观察到的最常见的血液学不良事件(AE)是：中性粒细胞减少症(96%)、贫血症(81%)、血小板减少症(79%)、白细胞减少症(62%)以及淋巴细胞减少症(53%)。在18个月时，在95%的患者中观察到某一级别的细胞因数释放综合症 (CRS)，中位持续时间为4天(范围1–97)，中位发病时间为7天(范围1–12)。在92名CRS的患者中，95%的患者经历了1/2级事件，91名患者(99%)在14天内CRS得到解决，在21%(n = 20)的患者中观察到某一级别的神经毒性，在10%(n = 10)的患者中观察到3级或更高的神经毒性。
CARTITUDE-1研究的亚组分析中(摘要#3938)显示，在大多数经过多重治疗的RRMM亚组患者中，对西达基奥仑赛的反应持续时间长达2年。所有亚组患者的客观缓解率(ORR) 范围为95%至100%，包括那些具有高风险细胞遗传、国际分期系统(ISS)III期、基线骨髓细胞≥60%和存在基线浆细胞瘤的患者。在ISS III期、高风险细胞遗传和存在基线浆细胞瘤的患者中，中位反应时间、2年无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)短一些。各个亚组的西达基奥仑赛安全性与总体人群一致，未发现新的安全性信号。
此外，口头报告(摘要#550)中也介绍了CARTITUDE-1治疗与真实世界临床研究(RWCP) 标準治疗的调整后间接对比。针对CARTITUDE-1的调整后对比研究中，接受西达基奥仑赛治疗患者对比RWCP组患者展示出显着提高的客观缓解率(ORR)、完全缓解及以上 (≥CR)、非常好的部分缓解(≥VGPR)、无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)。
在ASH年会上，传奇生物还展示了其新型三特异性单域抗体(VHH) CAR-T，即LCAR-AIO 的首个临床前体内资料。 LCAR-AIO靶向三种抗原-CD19、CD20和CD22。三特异性CAR-T 技术可能有潜力用于治疗已经接受CD19 CAR-T疗法的复发性B细胞淋巴瘤患者。
>相关《金斯瑞生物科技(01548)：接受西达基奥仑赛治疗的患者继续显示高达98%客观缓解率》内容：
1、 联康生物科技集团(00690)延长华生元销售股份完成最后截止日期
智通财经APP讯，联康生物科技集团(00690)发布公告，内容有关根据FiguresUp买卖协议及华生元买卖协议拟进行的交易安排。 根据华生元买卖协议，华生元销售股份完成最后截止日期为2021年12月31日。由于相关政府部门对华生元B提出新的额外要求，因此需要额外时...【继续阅读】
2、 港股恒指微幅低开，生物科技股集体反弹，制裁名单不涉及医药公司
理财鱼小提示：港股恒指微幅低开，生物科技股集体反弹，制裁名单不涉及医药公司 港股三大指数低开，恒指跌0.05%，国指跌0.41%，恒生科技指数跌0.8%。盘面上，隔夜美股科技股重挫，港股大型科技股集体低开，阿里巴巴、网易跌超2%，腾讯跌超1%，百度、京东等皆有跌...【继续阅读】
3、 百济神州登陆科创板 成全球首家三地上市的生物科技公司
理财鱼小提示：百济神州登陆科创板 成全球首家三地上市的生物科技公司 上证报中国证券网讯（记者 张雪）12月15日，百济神州登陆上海证券交易所科创板开始交易，标志着全球首家在上交所、纳斯达克、港交所三地上市的生物科技公司正式诞生。百济神州此次在科创板上...【继续阅读】