1300万买孩子一条命，药企从你身上赚了多少？

理财鱼小提示：1300万买孩子一条命，药企从你身上赚了多少？

1300万买一条命，到底值不值？

近日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）公示，诺华（Novartis）旗下治疗脊髓性肌萎缩（Spinal Muscular Atrophy, SMA）的AAV基因治疗药物Zolgensma（OAV101注射液）在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。

这意味这款救命药即将进入中国市场，罕见病患者多了一线生的希望。但一针高达1300万元的天价也在国内引发轩然大波。

脊髓性肌萎缩（SMA）是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，为渐冻症的“兄弟病症”。与“渐冻症”同样残酷，SMA患者会逐渐丧失各种运动功能，甚至无法呼吸和吞咽。只不过“渐冻症”一般是成年发病，而SMA一般是婴幼儿时期发病，同时SMA发病越早越严重。

据中国产前诊断杂志《脊髓肌肉萎缩症分子诊断与携带者筛查研究进展》的数据显示，在新生儿中，SMA发病率约为1/6000-1/10000，相当于每10000名新生儿中就有一人受此影响。2020年我国出生人口为1003万人，按万分之一发病率计算，约新增1003位患儿。

此外，SMA也是导致两岁以下婴儿死亡的首要遗传病因素，90%的患病婴儿活不过2岁。

2019年5月24日，诺华旗下的Zolgensma首先在美国获批上市。这款药物用于治疗2岁以下SMA患者，定价212.5万美元（约人民币1348万元）。患者只需接受一次静脉注射给药，就能实现长期缓解甚至治愈。加上中国，目前Zolgensma已经在全球40多个国家和地区获批。

Zolgensma的疗效在临床试验上已经获得认可，其最大的争议还是来自于定价。对于普通家庭来说，1300万元就是一个天文数字，根本无力承担。这款药物的“现实意义”几何？

一、1300万到底贵不贵？

1.首先我们站在药物研发的角度来评判这个问题

众所周知，新药研发是一项耗时费钱的任务，除了要有核心技术之外，还需要有足够的时间和资本。根据2020年发表于《美国医学会杂志》(JAMA)的一项研究显示：一个新药的中位研发成本约10亿美元，平均成本为13亿美元！肿瘤和免疫调节药物的研发成本更高，平均数为45亿美元。

（来源：《美国医学会杂志》 ）

另外，在研发时间上，则需要10到15年，主要经历化合物研究、临床前研究、临床试验、上市四个关键阶段。其中，第三阶段“临床试验”最为耗时，一般需要6到7年。

这还是站在药物研发成功的基础上，如果失败了，一切都将付诸东流。根据数据统计，全球范围内，新药研发临床I、II、III期的平均成功率分别为63.2%、30.7%和58.1%，按照这个比例计算，从I期到上市，新药临床研究的成功率不到10%。

普通新药尚且如此，不受人待见的“罕见药”在研发上只会更加艰难。

《我不是药神》中的白血病神药“格列卫”同样由诺华研制，但整整花了41年、总投入14亿美元才得以研发成功。

虽然Zolgensma并非由诺华亲手研发，而是通过87亿美元收购AveXis公司获得，成本也颇高。并且在研发周期上，这款药物自2013年便开始了临床试验。

在技术方面，Zolgensma采取的是一种新型治疗方式——基因疗法。基因疗法虽被称为最具前景的生命医疗发展方向，但目前还处于发展早期。前瞻产业研究院发布的报告显示：整体来看，全球基因治疗行业仍处于导入期。基因治疗的技术研发到产品应用仍有较长路要走。

2.企业掌握“罕见药”自主定价

“罕见药”价格不仅受研发成本的影响，定价策略也同样重要。

统计显示，罕见药定价一般为非罕见药的6-7倍。就罕见药来说，企业一般均有自主定价权，由于罕见药市场需求相对较小，唯有较高的定价才能取得足够的投资回报。而美国罕见药法案又给予罕见药企业很大的自主定价权，全球最贵的药物中，几乎都是罕见药。

目前罕见药定价原理和方法主要包括“成本加成法（Cost plus pricing，CPP）”和“以价值为基础的定价方法（Value-based pricing，VBP）”。后者在很多发达国家已成为创新药物定价的金标准，但目前罕见药的补偿价格还是以成本加成定价方法为主。

（来源：医药经济报）

但无论是CPP还是VBP，其中最关键的变量是研发成本和患者人数。

“罕见药”研发成本高企是不争的事实，然而潜在用药患者人数又极其有限，何况Zolgensma还只针对I型SMA，患者更加少。成本分摊到每个人的头上，自然就造成了定价居高不下。

根据诺华官网，自2019年上市至现在，全球共1600名儿童使用Zolgensma，按照212万美元的定价，可收回约34亿美元。但在付款方面，诺华提供最长5年分期。因此34亿美元中有相当一部分款项可能并未到位，这可从诺华公布的财报中得到佐证。

据诺华的财报，2020年Zolgensma的销售额达9.2亿美元。2021年前三季度Zolgensma销售额合计10.09亿美元。预计过去两年销售额合计约23亿美元。

这个数字距离诺华在Zolgensma上投入的成本还有很大的差距。未来，Zolgensma能否收回成本并实现盈利还是个未知数。

而面对社会和舆论的质疑，诺华公司CEO曾表示：“那些批评者并没有真正思考我们的医疗系统怎么运作的。我们给病人做移植手术，每个病人要花300万到500万美元，但是效果远不如这些药物。如果这种疗法只进行一次，费用比目前的疗法都要便宜。”

二、“天价药”能否纳入医保变“救命良药”？

实际上，Zolgensma并非首个震惊市场的同类“天价药”。

在Zolgensma问世以前，于2016年年底获美国FDA加速批准的渤健Spinraza（诺西那生钠注射液）是治疗SMA的全球首款药物。该药的总费用远高于Zolgensma。

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