美国又有两款阿尔茨海默药加速审批 专家称致病机制仍需研究

　　美国正在加速推动针对阿尔茨海默病的药物研发。继本月早些时候美国食品和药物管理局（FDA）批准了Biogen公司具有争议的阿尔茨海默药物之后，Biogen和日本卫材公司以及礼来公司研发的两款阿尔茨海默药物也于近日相继获得突破性疗法审批。

　　这几种药物针对的共同靶点都是β-淀粉样蛋白（Aβ），但这一靶点的疗效目前尚未得到明确的验证。美国FDA也因此饱受质疑，批评者认为药品监管机构与大型制药公司走得太近而罔顾科学事实。

　　“美国FDA对阿尔茨海默药物的批准反映了药物监管部门对这一疾病长期缺乏治疗方法的焦虑，科学家们认为，一旦FDA的独立性和科学严谨性遭到了质疑，将会损害未来监管机构药物批准的可信度，降低药物审批标准。”中国科学院院士、浙江大学医药部主任、复旦大学脑科学转化研究院院长段树民教授对第一财经记者表示。

　　6月7日，FDA批准了近二十年来首个新的阿尔茨海默氏症药物阿杜那的单抗（Aduhelm），为全球约3500万患有这种疾病的人带来希望。该消息宣布后激怒了科学家，FDA顾问小组的三名成员迅速离职，他们认为临床数据表明这种治疗方法不起作用，药物不应该被批准。

　　段树民认为，全球针对阿尔茨海默病的致病机制假说有很多，其中Aβ假说一直占据主导地位，但对真正导致疾病的机理目前仍然没有共识。“β-淀粉样蛋白靶点的方向也许是正确的，但是针对这一靶点的药物疗效现在还没有在病人的临床治疗实践中被很好地证明，使得人们对于β-淀粉样蛋白与阿尔茨海默病的致病机制之间的关联产生了质疑。”段树民对第一财经记者表示。

　　Biogen的阿尔茨海默药物获得批准也加速推动了美国退行性神经药物领域的研发和审批进程。6月24日，礼来公司表示，其实验性阿尔茨海默药物多纳单抗（Donanemab）获得美国FDA授予的突破性疗法认定，今年将寻求FDA的加速批准。周四收盘，礼来股价大涨超过7%。就在前一天，Biogen和日本卫材公司（Eisai）研发的阿尔茨海默抗体疗法Lecanemab也获得了FDA突破性疗法的认定。

　　与Aduhelm一样，礼来的阿尔茨海默候选药物多纳单抗和卫材的Lecanemab也都是通过去除大脑中的β-淀粉样蛋白斑块，干预阿尔茨海默病患者的疾病进程。根据礼来公司今年早些时候公布的一项针对272名患者的中期试验，经过18个月的临床，患者认知功能指标的下降显示出统计学上的显著变化，试验达到主要目标。

　　Aduhelm每年治疗费用约为56000美元，制药公司发表数据认为，这种药物可以减缓阿尔茨海默病本身的进展，尽管它无法治疗其症状。

　　但国际上对一系列研究对β-淀粉样蛋白斑块是导致阿尔茨海默病因素的假说提出了质疑。根据一项持续十多年的针对临床前病例的预防性试验DIAN-TU的研究，降低大脑内的β-淀粉样蛋白斑块无法阻止阿尔茨海默疾病的发展，这项研究的最新数据已于近日公布。

　　研究结果显示，两种针对消除不同形式淀粉样蛋白的单抗疗法gantenerumab和solanezumab都未能减缓显性遗传阿尔茨海默病（DIAD）患者认知能力的下降。这两个单抗药此前都在三期临床试验中失败。

　　“传统的观念一直都认为淀粉样蛋白对阿尔茨海默疾病的发展起到了助推作用，但我们在对一些病人的研究中发现，康复病人的淀粉样蛋白的量反而是增长的，这颠覆了我们对这个靶向蛋白的认识，我们需要对阿尔茨海默症的致病机制进行进一步的研究和探索。”上海复旦大学附属中山医院医学神经生物学国家重点实验室和脑科学研究院教授钟春玖对第一财经记者表示。

　　中国业界也高度关注阿尔茨海默药物的研发进展。国投瑞银基金医药行业分析师张宇初向第一财经记者分析称，中国阿尔茨海默病患者人数接近千万，假设每年治疗费用1万-2万元，参照心血管病等慢病20%-30%的治疗率，潜在市场规模至少在200亿至600亿。

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