聚焦尴尬的供求矛盾，“罕见

《科创板日报》（上海，记者 徐红）讯，“一次性纳入7款罕见病用药”；“原价70万一针的天价罕见病用药一举降至3万3”；刚刚过去不久的药圈年度盛事—2021年国家医保目录谈判（也称“国谈”）再次带火了罕见病用药。

而与之形成鲜明对比的是，一周之后，当罕见病“独角兽”北海康成-B（01228.HK）正式登陆港交所，上市首日公司却大跌了近30%。

市场并没有“用脚投票”。因为让罕见病患者用得起药，实现罕见病药的患者是一项系统性工程，解决支付难题仅仅只是其中一环。而在如何做好罕见病药这个问题上，包括北海康成在内的这个领域的所有企业，仍待闯出一条切实可行的路子来。

一款罕见病新药以创纪录速度实现可及的启示

罕见病（Rare Disease），往往是指那些发病率极低的疾病。根据世界卫生组织（WHO）的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰~1‰之间的疾病或病变。目前全球已知罕见病约7000种，约占人类疾病的10%，而在这些种类繁多的罕见病当中，有约80%是由基因缺陷所导致。

由于罕见病单一病种患病率低，单一病种药物市场需求量很小，因此制药企业很难有足够的动力去研发相关药物，这就导致现阶段针对罕见病的治疗手段和药物均较为有限。有统计显示，在全球已知的约7000种罕见病中，真正有药可用的疾病大概只占到了5%-10%左右。

因此，罕见病一直是全人类的挑战，而各国也都为此在积极寻求各自的解决之道。

美国是全球首个通过关于罕见病用药法案的国家，在1983年颁布了《孤儿药法案》。该法案在经济上对罕见病研发进行了激励，包括对研发成本的50％给予税收抵免、设置孤儿药专营权排他性条款等，为此后各国罕见病治疗药物政策的研究作出指引。

在2017年6月，美国又发布了《孤儿药现代化计划》，旨在解决孤儿药产品项目审批大量积压的问题。该计划提出90天内对超过120天的所有请求进行完整审核，并要求之后的所有新孤儿药认定时长控制在90天以内，从而加速孤儿药的审批上市。

中国大概是从2018年左右起，开始加速完善罕见病领域内的药品研发与审批等相关政策。

2018年5月22日，国家卫生健康委员会、科技部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局等五部门联合发布了《第一批罕见病目录》（下称《目录》），共收录121种罕见病。

这是中国首次官方定义罕见病，也是中国罕见病管理的一个里程碑式事件。有了这一份目录，中国罕见病诊疗体系的建设、罕见病的基础研究、罕见病用药的上市、研发及医疗保障就有了重要的参考依据。目前，第二批目录的制定也正在推进中。

药物注册审批方面，国家药监局在2018年及2019年分两次共推出了78种境外已上市临床急需新药名单，其中包括37种罕见病药物。列入名单的药品可通过提交境外研究资料，直接提出上市申请并纳入优先审评程序。

对于绝大多数人来说，这些政策出台的意义可能陌生又遥远，但对于罕见病患者来说感受却可能截然不同。

在今年10月举办的“浦江医药健康产融创新发展峰会”上，中国罕见病联盟执行理事长、中国医院协会副会长李林康便提及了这样一个案例：

氘丁苯那嗪（商品名：安泰坦），这是一个治疗亨廷顿舞蹈症（Huntington's Disease, HD）的药物，由以色列梯瓦制药公司（Teva）所研发。

氘丁苯那嗪于2017年4月获美国FDA批准上市，是近几十年来继丁苯那嗪之后，FDA批准的第2个用来治疗与HD有关的舞蹈病的新药。氘丁苯那嗪是丁苯那嗪的氘取代产物，也可以看作是后者的改良新药。

此前，由于丁苯那嗪一直未在国内上市，国内HD患者长期以来一直都面临无药可用的困境。因此在后来，有患者及公益组织就尝试联系了生产企业，希望企业能够将这款药物引入中国。但考虑到病人数量有限，加上上市注册审批等各方面的成本较高，企业选择了放弃。

相较之下，氘丁苯那嗪就幸运得多。在美国获批之后，随即在2018年11月入选国家药监局《第一批临床急需境外新药名单》。这意味着，这款药物如果要在中国上市的话，可以享受到优先审评的便利，能够大大降低药品上市的时间成本。

2019年12月27日，梯瓦氘丁苯那嗪片正式在中国递交新药上市申请（NDA），并火速在次年5月获批，成为中国首个治疗HD的药物。

从公开信息看，以当时氘丁苯那嗪片在美国的价格换算，一盒药的价格在3万多元人民币左右，但一盒药只能吃100天，因此患者每个月的用药费用高达万元，这让很多家庭都无力承担。

因此，闯过“上市关”之后，能否被尽快纳入医保，同样会在很大程度上决定这款救命药是否可以惠及更多病人。

也就是在氘丁苯那嗪获批的这一年（2020年），继将国家医保目录调整的频率由此前的数年一次增至每年一次以后，国家医保局又对医保目录调整方案作出了另一项重大改变。

在以往医保目录的调整中，创新药的准入门槛一般是截至上一年的年末，因此谈判当年新批准上市的药物只能等到下一次医保目录调整。而这一年，医保局首次把这个时间准入门槛扩大至方案公布之日（8月17日）。

“（这样做）主要是希望对于那些刚刚获批的创新药，特别是拥有自主知识产权的创新药，给予更快的医保目录准入机会，同时也让参保人能够尽早用上有更好临床价值的创新药，尽快从目录调整中受益。”国家医保局医药服务管理司相关负责人在接受媒体采访时表示。

也因此，在2020年5月（早于8月17日的准入门槛）获批的氘丁苯那嗪获得了参加当年医保谈判的入场券，并且因为报价合适被顺利纳入。

以往一款新药从申报上市到获批，再到取得医保支付资格，通常需要数年甚至更长时间，而氘丁苯那嗪只花了1年左右的时间，这是史无前例的速度。

在业内看来，这折射出中国罕见病领域政策环境的巨大变化，同时又是政策制定部门、企业、患者自身、公益组织以及医生等多方共同努力的结果。

支付难题，就已经不存在了吗？

虽然政策环境在持续改善，但在现阶段罕见病药物的开发与可及仍然要面临种种问题，包括疾病诊断困难、因为患者人数少临床试验推进不易等，但其中最受关注的还是支付矛盾。

据有关研究，罕见病药是目前耗时最多、需要劳动量最大和最为资源密集型的药品，因此其成本和售价都相对高昂，超出了大部分患者的支付能力。在中国，这些患者只能将希望寄托于医保之上。

今年的国家医保目录调整新增了7个罕见病用药，其中还有多个高值罕见病药，包括因“天价”屡上热搜的渤健的诺西那生钠注射液、武田的阿加糖酶α注射用浓溶液、辉瑞氯苯唑酸软胶囊等，实现了高值罕见病用药进入医保“零的突破”。

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