聚焦尴尬的供求矛盾，“罕见(2)

图|今年被纳入医保的7个罕见病药

“7款罕见病药物纳入医保目录，对医药企业针对罕见病相关领域的创新研发将起到正向的激励作用，传递了利好的信号。我们相信未来，罕见病领域会得到更多的关注，更多患者的治疗需求将被发掘，海外上市新产品将加速引进中国，也会有更多创新企业加速相关领域研发，以帮助更多的罕见病患者获得应有的、规范的治疗。”在谈判结果公布之后，辉瑞方面这样向《科创板日报》记者表示。

不过，虽然今年罕见病药医保谈判斩获颇丰，但需要指出的是，国家医保对罕见病药物的覆盖并不是从今年才开始。在2019年、2020年的医保目录调整中，已分别有9个和7个罕见病药物被纳入医保。

另据罕见病公益组织—北京病痛挑战公益基金会统计，截至目前，基于国家《第一批罕见病目录》，在我国明确注册的罕见病适应症药品有87种，涉及46种罕见病；截至2021年国家医保谈判之后，有28种罕见病的58种药物已纳入国家医保目录中。

据此推算，国家医保对《第一批罕见病目录》所涉及罕见病药物的覆盖已经超过60%。

与此同时，我们也需要看到，一款天价药最终能以平价药的身份列入医保，并不等同于医保已对高值用药“开闸”。

医保作为基本医疗保险，具有普遍性、广覆盖、保基本的特点，这就决定了进入国家医保目录的药品首先需要满足的一个条件就是“价格合理”。

“在调整中，国家医保局牢牢把握‘保基本’的功能定位，将基金可承受作为必须坚守的‘底线’，防止天价药、昂贵药进医保。”国家医保局医药服务管理司司长黄华波曾明确表示。

“按照限定的支付范围，目前国家医保目录内所有药品年治疗费用均未超过30万元。”医保谈判结束后，在12月初的新闻发布会上，国家医保谈判药品基金测算专家组组长郑杰则透露了这样一条医保药物的“价格基准线”。

虽然降价对于企业来说，可能在任何时候都不会是一个容易的决定。但在今年，渤健还是以黑马之姿，一举将诺西那生钠注射液打至地板价，以换取进入医保的机会。

诺西那生钠注射液在国内获批上市之初每单位定价高达70万元，一年治疗费用高达数百万元。在今年的医保谈判中，其最初报价是53680元（5ml:12mg/瓶 ），后经过数次调整，最终降到33000元。

按照诺西那生钠首年注射6次，降价后患者首年治疗费用将降至20万元左右。再以70%-80%的报销额度计算，则患者只需自付4万-6万元左右。此后，患者每年只需注射3次，则每年的治疗费用进一步减至10万元左右（医保报销前）。

对此，有业内人士认为，诺西那生钠谈判成功的关键还是，当医保伸出橄榄枝的时候，“企业及时握住了”，双方均是诚意满满。

“对医保来说，有支持符合条件的罕见病药品按规定纳入医保支付范围的诚意；对渤健来说，公司同样有给患者提供可及和可持续治疗的诚意，所以选择将价格降到位。”对方这样向《科创板日报》记者表示。

而促使渤健在价格上作出大幅让步的一个重要原因就是来自罗氏的竞争。

公开信息显示，罗氏利司扑兰口服溶液已经在今年6月16日进入中国市场，这是全球首个治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的口服药物。

“渤健诺西那生钠需要鞘内注射给药，也就是说要进行腰椎穿刺，这对于病人来说是比较痛苦的；相较之下，罗氏利司扑兰是口服药物，患者依从性更佳。价格方面，目前利司扑兰在中国的定价是60mg/瓶零售价6.38万元，加上赠药，年费用65万元，与医保谈判前诺西那生钠的治疗费用相当。诺西那生钠在价格上没有明显优势，依从性又不如利司扑兰，竞争压力会比较大，因此降价在所难免。”据前述业内人士表示。

中国的罕见病药，到底该怎么做？

与大多数人理解的不一样，罕见病药除了那些高值的天价药以外，其实还有很多平价药以及一些低价的“保供药”。

而连接天价和平价的可以说是“情怀”。

一般而言，天价药需要解决的是部分罕见病患者“无药可医”的需求，但药物的研发及商业化之难注定这会是一条布满荆棘的道路，企业明知山有虎还向虎山行，很多时候靠的可能就是一份情怀；

“保供药”虽朴实无华，解决的往往是罕见病患者的基本用药需求，但因为价格低廉，甚至有可能还无法覆盖企业成本，因此“保供”也就成了一种情怀。

以上药生产的“保供药”青霉胺片为例，100片的价格是79元，算下来一片只要0.79元，患者一年的药费在2300元左右，并且青霉胺片还属于甲类医保，也就是说患者可100%进行医保报销。青霉胺片是治疗肝豆状核变性的一线用药，预计每年至少可以惠及5000名患者。

不过，据《科创板日报》记者了解，由于目前青霉胺片更多时候是以低于生产成本的售价在销售，加上病患人数有限，这款药品一年仅能给企业带来1000多万的销售额。这样的产品虽然能解病人之急，但还远远不足以回哺企业。

情怀很可贵，但显而易见在当前的市场环境下，只有情怀的中国罕见病药物发展之路不仅会越走越难，也不可持续，而这正是摆在“北海康成”、“上药”们眼前的问题。

作为较早扎根罕见病新药研发的本土明星企业，北海康成有很多让人称道的地方，包括拥有快速引进外部项目的能力、得到了药明康德和启明创投等一众知名投资人的认可、还建立了一支涵盖10多个产品的丰富产品管线等。

但即便如此，公司港股上市后的股价仍是一路下跌。

“北海康成已上市产品卖得并不好。”对此，一位一级市场的投资人这样向《科创板日报》记者指出，“由于国内罕见病患者支付能力有限、商保和医保的覆盖度又还不够高，导致目前罕见病药物在国内销售额不佳、产品管线价值无法支撑企业估值。”

“因此，除细胞与基因治疗等创新技术外，国内一级市场对罕见病的投资相对会非常谨慎。而细胞与基因治疗能被看好的原因是，这些创新技术虽然在目前主要聚焦于罕见病领域，但未来技术成熟以后，还能够在大病种上应用。”他并表示。

公开资料显示，北海康成三款国内已上市产品康普舒（Caphosol）、贺俪安（Neratinib，马来酸奈拉替尼片）和海芮思（Hunterase，艾度硫酸酯酶β注射液），分别于2018年11月、2020年4月及2020年9月获批上市。

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