120万元一袋！看到这张“救命药”订单，患者从惊喜到惊呆！肿瘤药定价高企，监管已在行动……(2)
CAR-T疗法是免疫细胞疗法的一种，是近年来在肿瘤（尤其是血液瘤）治疗领域最为瞩目的创新疗法之一。其原理是通过改造患者自身的免疫性T细胞来攻击并摧毁恶性肿瘤。相比传统肿瘤治疗方法，CAR-T细胞免疫治疗具有安全性、个体化、持久性、彻底性、全身性、无耐药性这六大优势。但其也有两大副作用，分别为细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。
在复星凯特细胞疗法产品上市前，全球已有5款CAR-T细胞疗法上市。按上市时间排序，分别为诺华的Kymriah、吉利德的Yescarta和Tecartus、百时美（BMS）的Breyanzi和Abecma。
目前，国内已有数十家企业布局CAR-T疗法，进入临床的也已有不少，包括药明巨诺、传奇生物、科济药业、艺妙神州、西比曼、驯鹿医疗、恒润达生、亘喜生物、华道生物、斯丹赛、优卡迪、吉凯基因、上海细胞治疗、博生吉等。
除了已经上市的阿基仑赛注射液外，药明巨诺的瑞基仑赛注射液、传奇生物的西达基奥仑赛（cilta-cel）、科济药业的CT053预计都将于今年至明年在国内申请上市。据业内人士评价，传奇生物和科济药业的产品目前看，效果可能优于复星凯特的产品。
目前，CAR-T疗法已经发展了五代。在治疗领域，已上市的CAR-T疗法适应症集中在血液肿瘤（主要为白血病、淋巴瘤与骨髓瘤等），但血液肿瘤在全部人体恶性肿瘤中只占约10％，其余90％都是实体瘤，比如肺癌、肝癌、乳腺癌等。目前，包括复星凯特在内的CAR-T技术还未能在实体瘤方面有所突破。
CAR-T疗法第一代技术由以色列免疫学家Zelig Eshhar教授1989年首次提出，其缺陷为CAR-T细胞无法有效扩增；二代CAR-T技术主要分为两大类，第一种由MSK的Michel Sadelain博士团队研发，基于CD28作为共刺激结构域，并选择CD19作为癌细胞靶点；第二种由St.Jude的Dario.Campana博士团队构建，基于CD137（4-1BB）构建共刺激结构域。二者各有长处，前者所传递的活化信号更强，后者所传递的活化信号则会更加持久。
目前，三代、四代、五代的CAR-T技术仍处于研发阶段，临床上应用最多的还是第二代CAR-T细胞，且上市的CAR-T产品均采用第二代CAR-T技术。有业内专家告诉本报记者，从效果看，目前上市最多的虽然是二代，但是三代技术的效果目前还赶不上二代，所以三代还未完全定型，四代更未定型，且技术越来越多样化。
监管层引导合理定价
业内认为，首款上市的CAR-T药品定价如此之高，那么，对后续要上市的产品定价肯定也会产生影响，其他企业的产品定价可能高于复星凯特的阿基仑赛注射液。这样不透明的定价行为，显然对患者不利。
针对肿瘤药物定价高等问题，监管层也在行动。7月2日，国家药品监督管理局药品评审中心（CDE）发布了《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》（以下简称“《指导原则》”）的征求意见稿。通知显示，药物上市的根本目的是解决患者的需求。目前我国抗肿瘤药物研发处于快速发展阶段，肿瘤患者对于药物的安全性、治疗体验和生存质量都有了更高的期望。
在此背景下，对肿瘤药物“临床价值”进行了严管，创新药“粗制滥造”问题被关注，企业要申报临床试验，要在现有治疗方案中选择最佳方案进行对比。不过，业内人士认为，这一政策虽然对研发外包企业业务量有所减少，但是是否会降低创新药研发成本还不确定。如果肿瘤药研发企业想从源头上控制药价，重视患者的药品可及性，最佳的办法是自建生产基地，而不是选择CRO服务外包等。
有研究药物政策的行业人士对本报记者提出，《指导原则》对行业影响不小，这不仅仅是药物安全性的问题，也是药物经济学的问题。虽然《指导原则》后续还将细化完善，但从当前文件中已经不难看出，针对我国抗肿瘤药物增多、价格混乱的局面，监管已在行动。
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